Главная » Новости проекта, Полный перечень статей » Мышечная дистрофия у собак с редактированным геном Crispr
Исследователи из США показали, что генетически вызванная мышечная дистрофия у собак может быть исправлена с использованием генетических инструментов. Мышечная дистрофия является одним из наиболее распространенных фатальных генетических состояний, наблюдаемых у детей и собак.
Это новое исследование приветствуется как историческое исследование, которое впервые показывает положительные эффекты лечения мышечной дистрофии у крупных млекопитающих.
Мышечная дистрофия обычно представляет собой расстройство мышц, которое генетически предсказано и начинает вредить пациенту уже с момента рождения. Мышечная дистрофия будет прогрессировать до тех пор, пока человек не умрет от респираторных, сердечно-сосудистых и других осложнений. В большинстве случаев смерть наступает в возрасте до 30 лет.
Проблема обычно лежит в гене на Х-хромосоме. Этот ген кодирует белок, называемый дистрофином, который придает силу мышечным волокнам. Если этот белок отсутствует, то мышцы тела, включая сердце, диафрагму и т.д., как правило, со временем начинают ослабевать.
Предметами исследования ученных были четыре одномесячных щенка. Команда разработала вирусы для переноса отредактированных генетических кодов в клетки. Эти вирусы были нацелены на мутированные гены, после чего они удаляли его, а механизм восстановления клеток запечатывал исправленную область.
Леонела Амоасиа, один из членов команды, сказала, что она вложила 20 триллионов этих искусственных вирусов в мышцы голени у щенков бигль. Известно, что эти щенки несут мутации гена дистрофии. Через шесть недель были измерены уровни дистрофина и в некоторых мышечных волокнах было восстановлено до 60% дистрофина. Исследования также показали, что даже 15 процентов от нормального уровня дистрофина могут значительно помочь пациентам с мышечной дистрофией.
Еще двум щенкам вводили высокую или низкую дозы гена Crispr, редактируя молекулы непосредственно в их крови. Через восемь недель их мышцы снова были осмотрены. Этот метод показал переменное поглощение отредактированных молекул в разных тканях, и, таким образом, уровни дистрофина также варьировались от 3 до 90 процентов в скелетных мышцах.
Ещё новости: