Главная » Новости проекта, Полный перечень статей » FDA одобрило первый пероральный препарат для лечения взрослых с болезнью Фабри


    

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США утвердило Галафолд, как первое пероральное лекарство для лечения взрослых с болезнью Фабри. Препарат показан для взрослых с болезнью Фабри, у которых генетическая мутация определяется как чувствительная к лечению Галафолда на основе лабораторных данных. Болезнь Фабри является редким и серьезным генетическим заболеванием, которое возникает в результате накопления жира, называемого GL-3, в кровеносных сосудах, почках, сердце, нервах и других органах.

«До сих пор лечение болезни Фабри приводило к замене отсутствующего фермента, который вызывает накопление специфического жира. Галафолд отличается тем, что он увеличивает активность дефицитного фермента организма», – сказала Джулия Бейц, директор Управления по оценке лекарств в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA.

Болезнь Фабри является наследственным заболеванием, которое вызывается мутациями (изменениями) в гене альфа-галактозидазы А (GLA), расположенного на Х-хромосоме. Болезнь Фабри встречается редко и поражает как мужчин, так и женщин. По оценкам ученных классическая болезнь Фабри (самый тяжелый тип) затрагивает примерно одного из 40 000 мужчин. Более поздний тип заболевания встречается чаще, а в некоторых популяциях может встречаться у одного из 1500-4000 мужчин. Пациенты с болезнью Фабри развивают медленно прогрессирующее заболевание почек, гипертрофию сердца (увеличение сердца), аритмии (аномальный сердечный ритм) и инсульт.

Эффективность Галафолда была продемонстрирована в шестимесячном плацебо-контролируемом клиническом исследовании у 45 взрослых пациентов с болезнью Фабри. В этом исследовании у пациентов, принимавших Галафолд в течение шести месяцев, наблюдалось значительное снижение GL-3 в кровеносных сосудах почек.

Наиболее частыми побочными реакциями препарата у пациентов, принимавших Галафолд, были головная боль, раздражение носа и горла (назофарингит), инфекции мочевых путей, тошнота и лихорадка.

Галафолд был одобрен с использованием ускоренного метода, согласно которому FDA может утверждать препараты для серьезных состояний, где есть неудовлетворенная потребность в медицине и где показано, что у препарата есть определенные эффекты, которые разумно могут предсказать клиническую пользу для пациентов. Для проверки и описания клинических преимуществ Галафолда требуется дополнительное исследование.

Ещё новости:

  1. Кейтруда — новый иммунотерапевтический препарат с потенциалом лечения меланомы и рака легкого
  2. Болезнь Фабри
  3. Пероральный дерматит и способы его лечения
  4. Левитра — препарат, предназначенный для лечения эректильной дисфункции
  5. Болезнь Стилла у взрослых